Az ocrelizumab megérkezett Európába

Európa térképeAz Európai Bizottság engedélyezte az első ocrelizumab hatóanyagú gyógyszer forgalomba hozatalát az unió 28 tagállamában. Ezzel egyfelől egy igen versenyképes szerrel bővült a relapszáló-remittáló sclerosis multiplex kezelésére alkalmas betegségmódosító terápiák skálája, másfelől végre az elsődleges progresszív sclerosis multiplex betegek részére is fel tud kínálni valamit az orvostudomány. Ez utóbbi SM típus kezelésére ugyanis eddig semmilyen eszköz nem állt rendelkezésükre. Az Európában élő 700 000 SM beteg közül körülbelül 96 000 személy él ezzel a betegségnek ezzel a fajtájával.

Mikortól lesz elérhető Magyarországon?

Egyelőre arról sincs információnk, mikortól lesz elérhető a gyógyszer a gyakorlati életben. A hatóanyagról a kezelőorvosnál érdemes érdeklődni, mert valószínűleg ő fogja tudni a leghamarabb megmondani, hogy mikor lesz a hazai gyakorlatban is ténylegesen elérhető és választható ilyen gyógyszer.

De mi is ez az ocrelizumab?

A gyógyszer legfontosabb ismérveiről itt írtunk:
Mi az ocrelizumab?

A működési mechanizmusáról és a hatásosságáról itt számoltunk be:
Új hatóanyag az SM kezelésére

Az ocrelizumab közelít az európai piac felé

Az FDA márciusban engedélyezte az első ocrelizumab hatóanyagú szer amerikai forgalmazását a sclerosis multiplex relapszáló-remittáló és elsődleges progresszív formájának kezelésére. Akkor még csak bizakodtunk, hogy az amerikainál szigorúbb európai hivatal is utat enged a gyógyszernek az Európai Unió betegei felé.

Két nappal ezelőtt azonban az EMA emberi felhasználásra szánt gyógyszereket elbíráló bizottsága (CHMP) is javasolta a gyógyszer forgalomba hozatali engedélyének megadását az EU-ban. A CHMP továbbítja ajánlását az Európai Bizottságnak, ami a gyógyszerek engedélyezéséért felel az EU-ban.

Európai Unió zászlójaAz Európai Bizottság rendszerint 2-3 hónappal a hivatalos ajánlást követően dönt a forgalomba hozatal engedélyezéséről. A forgalmazási engedély kiadása után a gyógyszer árazásáról az EU tagállamai már külön-külön állapodnak meg, figyelembe véve a gyógyszer potenciális szerepét az adott ország egészségügyi rendszerén belül.

A hatóanyag hazai színre lépésével egyfelől bővülni fog az RRSM kezelésére alkalmas betegségmódosító terápiák skálája, másfelől ez lesz az első PPSM-re is felkínálható szer. A PPSM kezelésére ugyanis jelenleg még semmilyen eszköz nincs az orvosok kezében.

Az ocrelizumab működési mechanizmusáról és hatásosságáról itt írtunk.

Bővebben:
New medicine for multiple sclerosis

Az idei ECTRIMS konferencia hírei a gyógyszerekről

Másfél hete Párizsban tartották a 7. ECTRIMS konferenciát, ahol különböző kutatási eredményeket osztottak meg egymással a szakma képviselői. A konferencia anyagának sclerosis multiplex gyógyszerekkel kapcsolatos részeiből szemezgettünk.

Tovább olvasom

Biotin: új progresszív és RRSM gyógyszer a láthatáron

olvasási idő: 4 perc
nehézségi szint: közepes


Míg a relapszáló-remittáló sclerosis multiplex betegek több gyógyszer közül is választhatnak, progresszív SM-re jelenleg csak az ocrelizumab létezik, ezért különösen jó hír, hogy egy újabb olyan szer van a láthatáron, aminek majd ők is hasznát vehetik.

Tovább olvasom

Klemasztin: áttörés a sclerosis multiplex kezelésében?

Klemasztin molekulavázaEgy új kutatás szerint a klemasztin (angolul clemastine) nevű, eredetileg szénanátha kezelésére használt hatóanyag remyelinizációs hatással van a sclerosis multiplex betegekre. [1]

Miért érdekes ez?

A jelenleg elfogadott SM gyógyszerek az immunrendszer működésének befolyásolásával csökkentik a tüneteket okozó myelinpusztulás gyakoriságát, azonban egyik sem alkalmas arra, hogy teljesen megvédje az idegrendszert a sérüléstől. Olyan szert pedig, ami a már sérült myelin újraépülését − és ezáltal a már jelen lévő tünetek javulását − okozta volna, mindeddig nem ismertek. Ez változott meg most a kísérlet eredményének köszönhetően.

Mi az a klemasztin?

A klemasztin egy antihisztamin, ami azt jelenti, hogy az allergiás reakciók során nagy mennyiségben felszabaduló, és közvetítő anyagként a különböző panaszok (pl. viszketés, orrdugulás, csalánkiütés stb.) megjelenéséért felelős hisztamin hatását gátolja. Viszketés elleni szerként is használják. [2]

A klemasztin nem egy új hatóanyag, Amerikában már 40 éve használatban van [3], és jelenleg is vény nélkül kapható, korábban pedig Magyarországon is elérhető volt. Magyarországon ugyan beszüntették a forgalmazását, a környező országokban azonban jelenleg is bárki által megvásárolható, és tabletta formájában bevehető.

Mivel a klemasztin régóta használt szer, és a jogi védelme már lejárt, bármelyik gyógyszergyártó cégnek lehetősége van ezzel a hatóanyaggal gyógyszert kiadni, így a több százezer forintba kerülő SM gyógyszerekkel szemben egy tabletta mindössze 60 forint körüli árra jön ki (jóllehet a kísérletben használt adagok magasabbak voltak, mint egy-egy tabletta hatóanyaga).

Milyen hatása van a sclerosis multiplexre?

A most idézett kutatásban 50 SM beteg évekkel korábbi látáskárosodásait vizsgálták, VEP-pel mérve az idegi impulzusok haladási sebességét. (A VEP vizsgálatról bővebben itt olvashatsz.)

A kísérleti alanyok fele 2, a másik fele 3 hónapon át napi 2 db 5,36 mg-os kapszula formájában szedte a gyógyszert, ami némileg magasabb, mint az allergiára ajánlott maximum napi 8,04 mg. A VEP-pel mért eredmény szerint a látóideg vezetési sebessége 1,7 ms-ot javult a gyógyszer hatására. Hogy ez milyen mértékű javulást jelent, azt segít megvilágítani, hogy az ellenkező, egészséges szemhez képest 5 ms különbség jelenti azt, hogy kóros elváltozás van jelen a beteg szemben. [4]

Bár a VEP vizsgálat mellett mérték az alanyok látásjavulását is, a tapasztalt fejlődés nem érte el a szignifikancia határát.

A kísérlet során az alanyok fáradékonyságról számoltak be.

Érdemes szedni klemasztint?

A kutatásban nem állapították meg sem az optimális adagot, sem a kezelés szükséges hosszát, sem azt, hogy a betegség mely szakaszában leghatékonyabb a gyógyszer. Nem vizsgálták azt sem, hogy a mért 2 hónapnál hosszabb idő elteltével is megmaradnak-e a fent leírt pozitív hatások.

A klemasztin egy antikolinerg anyag [2], ami azt jelenti, hogy blokkolja az acetilkolin nevű ingerületátvivő-anyag hatását. Korábbi kutatások szerint az ilyen anyagok az idősebbeknél hosszabb távon növelik a demencia valószínűségét [5], és rossz hatással vannak az SM betegek kognitív képességeire is [6].

Bár a médiában felkapott hír hatására bizonyára sokan lesznek, akik saját döntésük alapján kipróbálják a szert, a fentiek alapján ahhoz, hogy ezt biztonsággal ajánlani lehessen, további vizsgálatok szükségesek.


Bővebben:
Clemastine fumarate as a remyelinating therapy for multiple sclerosis

Új hatóanyag a sclerosis multiplex kezelésére: piacra került az ocrelizumab

A tegnapi napon az FDA engedélyezte az első ocrelizumab hatóanyagú gygóyszer amerikai forgalmazását a sclerosis multiplex relapszáló-remittáló és elsődleges progresszív formájának kezelésére. Ez a lépés elsősorban a progresszív betegek számára bír életbevágó jelentőséggel, hiszen az orvostudománynak eddig semmilyen eszköze nem volt az ő betegségük megfékezésére. Ugyanakkor a relapszáló pácienseknek is minden okuk megvan az örömre, hiszen a kísérletek szerint az ocrelizumab az esetek közel felében teljesen megállította az RRSM lefolyását.

Hogyan működik az ocrelizumab?

CD20 fehérjemolekula a B-sejt felületén

A legtöbb SM-gyógyszer a T-sejtekre fejti ki hatását. Ezzel szemben az ocrelizumab a B-sejteket veszi célba. A B-sejtek felületén ugyanis van egy CD20-nak keresztelt fehérjemolekula, aminek nagyobb szerepe van a betegség lefolyásában, mint azt korábban gondolták. A CD20-as B-sejtek közvetlen kárt okoznak a myelinhüvelyben és magában az idegsejtben egyaránt. Az ocrelizumab a CD20 molekula ellenanyaga, ami az érett B-sejteket megtámadva fejti ki hatását.

Mindez persze nem érvényteleníti a T-sejtek érintettségét SM-ben. A B-sejtek a T-sejtekkel karöltve felelősek a gyulladásos agyi léziókért és ennélfogva a betegek állapotának súlyosbodásáért. Az ocrelizumab működési elve azért rendhagyó, mert az eddigi terápiák a T-sejteken keresztül fejtették ki hatásukat. Ezt úgy lehet elképzelni, mint két utat, amelyek egy idő után egybefutnak. Eddig mindenki a T-utat taposta, de most végre valaki a B-útvonalat is felfedezte. Igaz, hogy a végén a két szál összefut, de azzal, hogy a B-úton vívott harc erőteljesebb, az ocrelizumab az SM minden eddiginél hatékonyabb kezelési módja lett.

Mennyire hatásos az ocrelizumab?

2011-ben sokakat meglepett, hogy a B-sejteket célba véve a betegek kétharmada tünetmentessé vált: sem új léziójuk nem keletkezett, sem új relapszuson nem estek át, és a progressziónak semmi jelét nem mutatták.

A gyógyszer hatásfoka azonban a további kísérletek során vált egyre világosabbá.

Egy több mint két éven keresztül folytatott, elsődleges progresszív betegek körében végzett vizsgálat során fél év alatt 25%-kal sikerült csökkenteni a progresszió mértékét a placebóhoz képest, valamint a páciensek 42%-a semmiféle progressziót nem mutatott a bő két év során.
(A tanulmány fedőneve az ORATORIO volt.)

A relapszáló betegek körében végzett két vizsgálatban kontrollként nem placebót, hanem egy interferon-béta-1a hatóanyagú gyógyszert alkalmazták, és annak hatásfokához viszonyították az ocrelizumab eredményeit. A másik szerhez képest az új gyógyszer 46 illetve 47%-kal csökkentette az éves relapszus-számot, 94 illetve 95%-kal csökkentette az új léziók számát közel két év alatt, és a betegek 64 illetve 89%-a maradt teljesen tünetmentes (a tünetmentességbe beleszámították az agyi léziókat, a tüneteket okozó relapszusokat és a progressziót egyaránt). Ráadásul minél tovább kezelték a betegeket az ocrelizumabbal, annál többük érte el a teljes tünetmentességet.
(A tanulmányok fedőnevei az OPERA I és OPERA II voltak.)

Mik az ocrelizumab mellékhatásai?

Minden gyógyszernek, ami hat a szervezetre, mellékhatásai is vannak. Ez alól sajnos az ocrelizumab sem kivétel. Ugyanakkor a terápiás hatás mértékéhez képest az ocrelizumab meglepően kíméletes a szervezetre.

Az ocrelizumabbal és a placebóval kezelt elsődleges progresszív betegek között, valamint az ocrelizumabbal és az interferon-béta-1a-val kezelt relapszáló betegek között egyaránt azonos mértékű mellékhatásokat tapasztaltak, az enyhe és a súlyos mellékhatásokat is beleértve.

Minden immunrenszerre ható gyógyszer esetében jogos aggodalom a fertőzésekre való hajlam, de az ocrelizumab szerencsére ebben sem igazán különbözött a két-két kísérleti csoport között. Csupán néhány olyan enyhe fertőzés volt gyakoribb az ocrelizumabbal kezelt relapszáló betegek között, mint a megfázás és a herpesz. Ez a kíméletes hatásmechanizmus annak köszönhető, hogy az ocrelizumab nem az őssejteket vagy a plazmasejteket veszi célba, amelyek az antitestek termelését végzik. A CD20 molekula nincs jelen minden immunsejten, csak egy kis hányadukon, így a többiek zavartalanul fel tudják venni a harcot a fertőzésekkel és egyéb megbetegedésekkel szemben.

A rossz hír azonban, hogy mindhárom vizsgálat során az derült ki, az ocrelizumab megduplázza a rák kialakulásának esélyét.

Mikor lesz elérhető Magyarországon is?

az Európai Unió zászlójaAz FDA tegnapi engedélyezése csak az Egyesült Államokban történő használatra érvényes. Noha ott már két héten belül az orvosi protokoll részévé válik a gyógyszer használata, az európai piac kapui még zárva vannak az ocrelizumab előtt. Az engedélyezési kérelem már be lett adva az EMA felé is, akik minden valószínűség szerint az FDA-hoz hasonló pozitív ítéletet fognak hozni, így remélhetőleg hamarosan az Európai Unió országaiban élő betegek számára is elérhetővé válik ez az új terápiás lehetőség.

Forrásként szolgáló cikkek

FDA Approves Ocrelizumab as 1st MS Treatment for Both Relapsing and Primary Progressive Forms
A Journey from Defiant Idea to Game-Changing Treatment
5 Things to Know About the New MS Drug
The Hope of ‘Ending MS Forever’: Interview with MS Society’s Tim Coetzee

Az idei ACTRIMS konferencia hírei

az ACTRIMS 2017-es konferenciájának logójaAz ACTRIMS a sclerosis multiplex kutatásának és gyógyításának amerikai bizottsága. A szervezet a múlt héten tartotta éves szakmai konferenciáját Floridában. Az ott bemutatott kutatási eredményekből szemezgettünk.

Tovább olvasom

Kannabisz és sclerosis multiplex – felhívás és lehetőségek

kannabisz növényKannabisz és sclerosis multiplex címmel tartott filmvetítő és beszélgető estet a Társaság a Szabadságjogokért (TASZ) és a Magyar Orvosi Kannabisz Egyesület (MOKE). A rendezvényen, melyen az orvosi kannabisz SM-re történő, igazolt hatásáról valamint a gyógyszerigénylési lehetőségekről esett szó, mi is részt vettünk.

Tovább olvasom

Hamarosan itt az első gyógyszer progresszív SM-re

Amerikai neurológusok ez év végére várják, hogy az FDA engedélyezze az első ocrelizumab hatóanyagú gyógyszert. Ez lesz az első olyan szer, ami a relapszáló-remittáló SM mellett a progresszív SM-re is pozitív hatással van, ezért nagy várakozás övezi az engedélyeztetést. A megkérdezett neurológusok harmada már tervbe vette a szer felírását betegeinek.

B-sejt háromdimenziós modelljeA gyógyszer hatásmechanizmusa eltér az eddig használt szerektől, mert az nem az immunrendszer T-sejtjeit, hanem a CD20-pozitív B-sejtjeit veszi célba. A feltételezések szerint ez utóbbiak indítják el azokat a folyamatokat, amik végül a rokkantsághoz vezetnek.

A placebót szedő elsődleges progresszív SM betegekhez képest a hatóanyaggal kezelt páciensek csoportjában 47%-kal nőtt azok száma, akiknél nem volt kimutatható betegségrosszabbodás a 2 és fél éven át tartó kísérlet utolsó 3 hónapjában. Relapszáló SM-esek (RRSM és SPSM relapszusokkal) esetén az interferon-béta-1a-hoz hasonlítva ez az érték 75%-ra jött ki egy 2 évig tartó kísérlet során.

Bővebben:
Neurologists Anticipate FDA Approval of the 1st Progressive MS Treatment
Phase III efficacy results of investigational medicine ocrelizumab reinforced by exploratory analyses in two forms of multiple sclerosis

Koleszterincsökkentő gyógyszert sclerosis multiplexre?

A koleszterincsökkentő gyógyszerek aduásza a sztatinok csoportja. Ez a legelterjedtebben alkalmazott gyógyszer a világon, ami széleskörű szükségletessége mellett azért is közkedvelt, mert keveseknél okoz mellékhatásokat.

egy orvos egy nagy piros szívet tart a kezébenA sztatinok egyik típusa a szimvasztatin. Erről csak nemrégiben derült ki az a meglepő tény, hogy koleszterin- és vérzsírcsökkentő, az erek belső falának funkcióját segítő, valamint érszűkületgátló hatásai mellett az olyan autoimmun betegségekben is jótékony szerepet játszhat, mint az 1-es típusú cukorbetegség, a sokízületi gyulladás (rheumatoid arthritis) vagy éppen a sclerosis multiplex. A szimvasztatin ugyanis gyulladásgátló erővel is bír.

Annak ellenére, hogy a szimvasztatint nem erre a célra tervezték, a hatóanyag egyfajta dugóként működik azokban a fehérjékben, amelyek a szervezetet támadó immunsejteket a gyulladás területén tartják. Ha ez a dugó jelen van, az immunsejtek nem tudnak tovább közreműködni a gyulladás fenntartásában, erősödésében és terjedésében.

Ezt a mechanizmust eddig csak laboratóriumi körülmények között figyelték meg, ezért mindenképpen szükséges, hogy a kutatók reprodukálják a hatást élő szervezetben is, de ha ez sikerül, az az autoimmun betegségek terápiájában egy új fejezetet nyithat.

Bővebben: Effect of cholesterol medicine on inflammatory diseases mapped