Szeptember közepén Stockholmban tartották az idei ECTRIMS konferenciát, melynek legérdekesebb előadásaiból és posztereiből az alábbiakban szemezgetünk.
Dimetil-fumarát
Egy 10 éven át tartó megfigyelés szerint a dimetil-fumarát hatékonyabb az interferon-bétánál, a glatiramer-acetátnál és a teriflunomidnál a relapszusok számának csökkentésében és a progresszió visszatartásában. A kutatás 10 éve alatt részt vevő 618 beteg 51%-a teljesen relapszus-mentes volt, és 64%-uk egyáltalán nem mutatta a progresszió jeleit. [1]
Natalizumab
Elég kevés betegségmódosító gyógyszer alkalmazható terhesség alatt, különösen a másodvonalbeli terápiák közül, amelyekkel a kiemelten agresszív SM-mel élő nőket kezelik. Egy új vizsgálat szerint a natalizumab kockázatmentesen folytatható a terhesség 28. hetéig, és a szülés utáni korai újraindítás is biztonságos az anyára és az újszülöttre nézve egyaránt, miközben a gyógyszer hatékonyan visszaszorítja az új relapszusok megjelenésének esélyét. [2]
Ocrelizumab
Az interferon-bétával szemben az ocrelizumab jobban teljesít az agyi atrófia csökkentésében, valamint több betegnél képes teljes tünetmentességet (NEDA) eredményezni. [3]
Az ocrelizumab hatásmechanizmusából adódó egyik potenciális velejárója az antitestek számának olyan szintű csökkenése, ami már fokozott hajlamot eredményez a fertőzésekre. A hosszan tartó kezelés során (6 év) azonban a súlyos fertőzésekre való fogékonyság alacsony szinten tudott maradni. [4]
A korán megkezdett és folyamatosan fenntartott ocrelizumab-kezelés a rokkantság nagyobb mértékű és tartósabb késleltetését eredményezi elsődleges progresszív SM-ben. A 18 és 55 éves kor közötti betegekkel végzett vizsgálatban a gyógyszer a progresszió mértékét az EDSS pontszámokkal mérve 25%-kal, a 9 lyukú táblával tesztelve 45%-kal csökkentette. A kutatás érdekessége az, hogy 6 és fél év elteltével a mindvégig ocrelizumabbal kezeltek közül 12,5-13,1%-kal kevesebben mutatták a súlyosbodás jeleit azokhoz képest, akik csak ez idő felében váltottak az ocrelizumabra. [5]
Siponimod
Azt már eddig is tudni lehetett, hogy a spionimod sikeresen késlelteti a rokkantság kialakulását és a kognitív hanyatlást másodlagos progresszív SM-ben. Az előbbi tény egy újabb alátámasztást nyert abban a kutatásban, amely szerint a gyógyszer átlagosan 4,3 évvel tolja ki az EDSS 7.0 pontszámának elérését, azaz azt az állapotot, amikor a beteg kerekesszékhez kötötten él: a siponimoddal kezeltek ugyanis 16,3 év alatt, míg a placebóban részesülők átlagosan 12 év alatt érték el ezt a szintet. A kutatásban 31 ország 1651 SPSM betege vett részt. [6]
Új gyógyszerek
Az ofatumumab az ocrelizumabbal azonos hatásmechanizmussal és hatékonysági fokkal működő, ám lényegesen kényelmesebben alkalmazható terápia, hiszen a beteg saját magának adhatja be a szert bőr alatti injekció formájában, mindössze havonta egy alkalommal. A teriflunomiddal történő összehasonlításban az ofatumumab több mint 50%-kal nagyobb hatásfokkal csökkenti a relapszusok számát, és több mint 90%-kal hatékonyabban szorítja vissza az új agyi léziók megjelenését. Az ofatumumab már használatban van a leukémia egyes típusainak kezelésére, ám a relapszáló SM-ben mutatott hatásait még bizonyítania kell, mielőtt megkapja a használati engedélyt az egészségügyi hatóságok részéről. [7]
Egy 2 éven át tartó összevetés eredménye szerint a ponesimod nagyságrendileg 30%-kal jobban csökkenti a relapszusok számát, és 56%-kal hatékonyabban mérsékli az új léziók megjelelenését a teriflunomidhoz képest. Az EDSS pontszámokkal mért progresszió tekintetében a két gyógyszer között nem volt érdemi különbség. A kezelés tolerálhatósága és mellékhatás-profilja szintén egyenértékűnek bizonyult. A kutatást 28 különböző ország 1133 relapszáló SM betegének bevonásával végezték. A ponesimod a már bizonyított fingolimoddal és siponimoddal azonos elven működő terápia, azzal az előnnyel, hogy ez az új szer már a kezelés felfüggesztését követő egy héten belül kiürül a szervezetből, nem hagy aktív anyagcseretermékeket maga után, az immunrendszerre gyakorolt hatása gyorsan visszafordítható, továbbá a gyógyszer-kölcsönhatások esélye is alacsony. Ezek az eredmények már megalapozzák a ponesimod útját az amerikai és európai gyógyszerhatóságok engedélye felé. [8]
A SARM1 egy olyan fehérje, ami központi szerepet játszik az axonok pusztulásában nemcsak SM-ben, hanem bármilyen kémiai behatás vagy fizikai sérülés (pl. koponyasérülés, megnövekedett szemnyomás) esetén. SM-ben maga az idegrendszerben megjelenő gyulladás váltja ki a SARM1 jelenlétét, és ez vezet azokhoz az elváltozásokhoz, amelyek a tüneteket okozzák. Egérkísérletekben a SARM1 megjelenésének kiküszöbölése megóvta az idegsejtek károsodását az EAE beteg állatokban. Fontos hangsúlyozni, hogy ez a módszer a kiváltó gyulladásos folyamatra nem volt hatással, “csak” a neurodegenerációt jelző NFL-szintet csökkentette 76-85%-kal. Mivel az eddigi betegségmódosító terápiák mind az immunrendszer működését módosítják az állapotmegőrzés érdekében, a SARM1 egy jó kiegészítő kezelés lehet a jövőben. [9]
További felfedezések
Az idegsejtek károsodása már évekkel az SM tüneteinek megjelenése előtt bekövetkezik, és látható jelek nélkül pusztítja a központi idegrendszert. Az idegkárosodásra a vér megemelkedett NFL-szintje utalhat. A később SM betegként diagnosztizált személyeknek már a 6 évvel korábban mért NFL-szintje is magasabb volt a kontrollszemélyekénél, és az idő előrehaladtával ez a különbség csak nőtt. Számszerűsítve az NFL-szint minden 5 pg/ml-nyi (5 pikogramm, azaz 5×10-15 gramm milliliterenként) vagy nagyobb növekedése 7,5-szörösére növeli az SM megjelenésének esélyét. [10]
A GFAP (glial fibrillary acidic protein) egy olyan fehérje, ami az astrociták jelenlétére utal. Az astrociták azok a sejtek, amelyek az idegsejtek tápanyagellátásában és az idegszövet sérülés utáni helyreállításában vesznek részt. Mint kiderült, elsődleges progresszív SM-ben a GFAP gerincvelői folyadékban lévő mennyisége a kór időtartamával, míg vérben lévő mennyisége a betegség súlyosságával korrelál. Sőt mi több, a GFAP szintje − az NFL-szinttel ellentétben − magasabb az SM progresszív formájában a relapszáló típushoz képest, azaz ebből kiindulva jól elkülöníthetőek a betegség variánsai. [11]
Egy svéd fejlesztésű, Mollii néven forgalomba kerülő elektrostimulációs ruha képes csökkenteni az izommerevséget és az emiatt fellépő fájdalmat. A ruha néhány héten át tartó rehabilitációs célú viseletével a betegek nagyobb kontrollt gyakoroltak a testük felett, továbbá kevesebb erőfeszítéssel tudtak mozogni és járni. A ruha úgy működik, hogy apró elektromos áramingerek stimulálják azokat az izmokat, amelyeket az idegrendszer nem tud elérni. Egy-egy elektrostimulációs ciklus egy órás ruhaviseletet jelent, aminek hatása akár két napon át is fennállhat. [12]
Minden uj dolog erdekel !