Az ACTRIMS a sclerosis multiplex kutatásának és gyógyításának amerikai bizottsága. A szervezet a múlt héten tartotta éves szakmai konferenciáját Floridában. Az ott bemutatott kutatási eredményekből szemezgettünk.
Címke: új gyógyszer
Kannabisz és sclerosis multiplex – felhívás és lehetőségek
Kannabisz és sclerosis multiplex címmel tartott filmvetítő és beszélgető estet a Társaság a Szabadságjogokért (TASZ) és a Magyar Orvosi Kannabisz Egyesület (MOKE). A rendezvényen, melyen az orvosi kannabisz SM-re történő, igazolt hatásáról valamint a gyógyszerigénylési lehetőségekről esett szó, mi is részt vettünk.
Hamarosan itt az első gyógyszer progresszív SM-re
Amerikai neurológusok ez év végére várják, hogy az FDA engedélyezze az első ocrelizumab hatóanyagú gyógyszert. Ez lesz az első olyan szer, ami a relapszáló-remittáló SM mellett a progresszív SM-re is pozitív hatással van, ezért nagy várakozás övezi az engedélyeztetést. A megkérdezett neurológusok harmada már tervbe vette a szer felírását betegeinek.
A gyógyszer hatásmechanizmusa eltér az eddig használt szerektől, mert az nem az immunrendszer T-sejtjeit, hanem a CD20-pozitív B-sejtjeit veszi célba. A feltételezések szerint ez utóbbiak indítják el azokat a folyamatokat, amik végül a rokkantsághoz vezetnek.
A placebót szedő elsődleges progresszív SM betegekhez képest a hatóanyaggal kezelt páciensek csoportjában 47%-kal nőtt azok száma, akiknél nem volt kimutatható betegségrosszabbodás a 2 és fél éven át tartó kísérlet utolsó 3 hónapjában. Relapszáló SM-esek (RRSM és SPSM relapszusokkal) esetén az interferon-béta-1a-hoz hasonlítva ez az érték 75%-ra jött ki egy 2 évig tartó kísérlet során.
Bővebben:
Neurologists Anticipate FDA Approval of the 1st Progressive MS Treatment
Phase III efficacy results of investigational medicine ocrelizumab reinforced by exploratory analyses in two forms of multiple sclerosis
Koleszterincsökkentő gyógyszert sclerosis multiplexre?
A koleszterincsökkentő gyógyszerek aduásza a sztatinok csoportja. Ez a legelterjedtebben alkalmazott gyógyszer a világon, ami széleskörű szükségletessége mellett azért is közkedvelt, mert keveseknél okoz mellékhatásokat.
A sztatinok egyik típusa a szimvasztatin. Erről csak nemrégiben derült ki az a meglepő tény, hogy koleszterin- és vérzsírcsökkentő, az erek belső falának funkcióját segítő, valamint érszűkületgátló hatásai mellett az olyan autoimmun betegségekben is jótékony szerepet játszhat, mint az 1-es típusú cukorbetegség, a sokízületi gyulladás (rheumatoid arthritis) vagy éppen a sclerosis multiplex. A szimvasztatin ugyanis gyulladásgátló erővel is bír.
Annak ellenére, hogy a szimvasztatint nem erre a célra tervezték, a hatóanyag egyfajta dugóként működik azokban a fehérjékben, amelyek a szervezetet támadó immunsejteket a gyulladás területén tartják. Ha ez a dugó jelen van, az immunsejtek nem tudnak tovább közreműködni a gyulladás fenntartásában, erősödésében és terjedésében.
Ezt a mechanizmust eddig csak laboratóriumi körülmények között figyelték meg, ezért mindenképpen szükséges, hogy a kutatók reprodukálják a hatást élő szervezetben is, de ha ez sikerül, az az autoimmun betegségek terápiájában egy új fejezetet nyithat.
Bővebben: Effect of cholesterol medicine on inflammatory diseases mapped
Hogyan tesztelik a gyógyszereket?
A klinikai kutatás szakaszai
olvasási idő: 9 perc
A gyógyszeriparban dolgozó kutatók azon dolgoznak, hogy a jelenleg használatban lévő gyógyszerek további fejlesztéseknek köszönhetően még nagyobb hatékonysággal működjenek, illetve hogy az egyelőre gyógyíthatatlan betegségekre megtalálják a gyógymódot. Egy új molekula vagy hatóanyag összeállítása után éveken át tartó kísérletsorozat következik. Ennek célja az új anyag gyógyító erejének és esetleges nem kívánt hatásának feltérképezése. A gyógyszerek klinikai vizsgálatával garantálható, hogy az új anyag csak akkor kerül a betegek kezébe, ha az biztonságos és valóban hatékony a páciens betegségére.
Engedélyezték a daclizumab használatát Amerikában
Az amerikai gyógyszerhatóság (FDA) engedélyezte a daclizumab hatóanyag alkalmazását RRMS betegek kezelésére.
A daclizumab hatásmechanizmusáról már írtunk. A gyógyszer embereken történő tesztelése során a placebóhoz és az interferon kezeléshez képest is hatékonyabbnak bizonyult. Az 1 illetve majdnem 3 éven át tartó megfigyelés során a daclizumabbal kezelt páciensek kevesebb relapszuson estek át.
A dolog szépséghibája, hogy az új szert csak azok kaphatják meg, akik már legalább két másik kezelési módra rosszul reagáltak. A daclizumab mellékhatásai ugyanis igen súlyosak lehetnek, többek között immunzavarokhoz – pl. vastagbélgyulladáshoz, bőrreakciókhoz, a nyirokcsomók duzzanatához, fertőzésekkel szembeni csökkent védekezőképességhez – vagy akár halálos kimenetelű májkárosodáshoz vezethet. Éppen emiatt a daclizumab egyelőre csak egy korlátozott elosztási program keretében hozzáférhető, és szigorú megfigyeléssel követik a páciensek egészségi állapotának alakulását.
A leggyakoribb mellékhatások természetesen nem voltak ennyire súlyosak. A legtöbb páciens megfázáshoz és influenzához hasonló tüneteket, felső légúti fertőzéseket, torokfájást, bőrgyulladást, kiütéseket, ekcémát, megnövekedett nyirokcsomókat és depressziót tapasztalt magán a vizsgálat évei alatt.
Bővebben: FDA approves Daclizumab
Új hatóanyag a láthatáron: daclizumab
Az Európai Gyógyszerügynökség jóváhagyásra javasolta egy új, daclizumab hatóanyagú, RRMS kezelésére kifejlesztett gyógyszer forgalmazását. Hatásmechanizmusa, hogy a CD25-höz kötve megakadályozza az interleukin-2 CD25-höz kapcsolódását. Ezáltal csökkenti a relapszusok gyakoriságát és mérsékli a mozgáskorlátozottság progresszióját. A gyógyszert havonta kell beadni bőr alatti injekció formájában.
Bővebben: Pending EC decisions
SM-ben is hatékony rákgyógyszer: rituximab
Egy svéd kutatás eredménye szerint a rituximab hatékonyabb az RRMS jelenlegi egyik legerősebb ütőkártyájánál, a fingolimodnál.
A rituximab egy mesterséges antitest, ami csökkenti a B-sejtek számát, ezért manapság olyan betegségek kezelésére használják, melyeket a B-sejtek túl nagy száma, hiperaktivitása vagy diszfunkciója jellemez. Ilyenek például a limfóma, a leukémia, a szervátültetés utáni kilökődés és egyes autoimmun betegségek.
A két gyógyszer másfél éven át tartó összehasonlítása során a rituximabbal kezelt betegek kevesebb relapszuson estek át, kevesebb léziójuk volt, és a kevesebb mellékhatást tapasztaltak. A rituximab ráadásul jóval olcsóbb a jelenlegi sztenderd SM terápiáknál.
Bővebben: Lymphoma Drug, Rituximab, Highly Effective in Treating Relapsing MS