ESEM: sclerosis multiplex blog
a sclerosis multiplex okairól, vizsgálatáról, életmódbeli és gyógykezeléséről szóló cikkek és kutatási eredmények gyűjtőhelye
Egy amerikai kutatócsapat sikeresen azonosította az SM-ben érintett T-sejteket, és egy olyan antitestet is kifejlesztett, amivel egereknél képesek voltak megelőzni illetve megállítani a betegséget.
Bővebben: Sikerült egereknél visszafordítani a sclerosis multiplexet → Arsratio
olvasási idő: 5 perc
nehézségi szint: közepes
A Magyar Neurológiai Társaság III. konferenciáján Csépány Tünde az ECTRIMS és az EAN által készített, a sclerosis multiplex terápiájáról szóló irányelveket ismertette. A 21 pontba szedett szabvány világszerte segíthet a kezelőorvosoknak az SM betegek kezelése során felmerülő kérdésekben.
Tegnap adtunk hírt arról, hogy a Tecfidera gyártója szándékosan akadályozza a gyógyszer generikus változatának kifejlesztését. Bár kevesebb beteget érint, de ugyanez a helyzet a Fampyra nevű, járási nehézségek enyhítésére alkalmazott tablettával is. (Mik is azok a generikus gyógyszerek?)
Ennek hazánkban azért van kiemelt jelentősége, mert a Fampyra Magyarországon nem támogatott gyógyszer, és magas ára miatt a hozzáférésére irányuló kérelmek is rendszerint elutasításra kerülnek. Ha a Fampyra utódaként megjelenne egy új készítmény a piacon, az nagy valószínűséggel szintén támogatás nélküli, szabadáras termék lenne, ám a betegek lényegesen olcsóbban hozzájuthatnának a jelenlegi havi 60-65 ezer forintos ár helyett.
A Tecfidera is felkerült az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerengedélyeztetési Hivatalnak (FDA) arra a listájára, amin több mint 50 olyan gyógyszer szerepel, melynek gyártó cége akadályoztatja az utángyártott, ún. generikus gyógyszerek kifejlesztését. (A generikus gyógyszerek az eredeti készítmény azonos hatóanyagú másolatai, amelyek előnye az eredetihez képest igen alacsony áruk. Erről bővebben: Mik azok a generikus gyógyszerek?)
Ha egy cég elő akar állítani egy generikus gyógyszert, igen nagy tételben szükséges vásárolnia az eredetiből ahhoz, hogy az engedélyeztetéshez szükséges teszteket elvégezhesse. Néhány gyártó cég azonban irreális áremeléssel kívánja kiszolgálni ezeket az igényeket.
Az FDA abban bízik, hogy ennek a “szégyenlistának” a nyilvánosságra hozatalával megfékezi a gyógyszergyártók egymással szembeni trükközését, de az amerikai közvélemény szerint ez nem elegendő fellépés a piaci verseny tisztességes mederbe tereléséhez.
A tudományban meta-analízisnek nevezik, amikor a kutatók egy témában áttekintenek minden alapos kutatást, és ezeket együttesen elemzik. Az így kapott eredmények statisztikailag pontosabbak, mint egy-egy kísérlet kimenetele önmagában. Egy új, 28 000 beteg adatait áttekintő meta-analízis a különböző sclerosis multiplex gyógyszerek hatékonyságát vizsgálta.
Az SM gyógyszerek többsége csak a relapszáló-remittáló SM betegekre hat, a másodlagos progresszív SM betegekre nem. A progresszívvé válás nem úgy történik, hogy egy nap egyszer csak progresszívként ébred fel az ember, hanem folyamatos az átmenet RRSM-ből SPSM-be. A meta-analízis ezt alátámasztva azt találta, hogy a gyógyszerek hatékonysága a betegek korával folyamatosan csökken, egészen addig, amíg egy átlagos 53 éves betegnél eljut arra a szintre, hogy teljesen elveszíti a hatékonyságát.
Mindez nem jelenti azt, hogy 53 éves korában mindenkinek abba kellene hagynia a betegségmódosító terápiát. Ha valakinek sok relapszusa és számottevő kontraszthalmozó léziója van, ő jó eséllyel nyer a gyógyszerhasználattal. A fentieket úgy kell értelmezni, hogy ha minden 53 év feletti beteg kapna valamilyen SM gyógyszert, akkor a páciensek fele feleslegesen lenne kitéve a kezelés mellékhatásainak, miközben csak minimális mértékben vagy egyáltalán nem profitálna a gyógyszer szedéséből.
Amellett, hogy az agresszív SM gyógyszerek az idősebbeken nem segítenek, a mellékhatások mellett akadályozhatják a normális regenerációs mechanizmusokat, ezért kifejezetten árthatnak is a betegeknek. Mindezek fényében minden 53 év feletti beteg esetében egyedileg tanácsos átgondolni, hogy érdemes-e részt vennie bármilyen kezelésben.
A kutatás másik érdekes eredménye, hogy a modern, hatékonyabb gyógyszerek csak az átlagbeteg 40,5 éves koráig hatékonyabbak az olyan régi motorosoknál mint az interferon-béta vagy a glatiramer-acetát. Az új készítmények súlyosabb mellékhatásai miatt 40,5 éves kor felett megfontolandó lehet a gyógyszerváltás egy enyhébb terápiára.
A fentiekből az következik, hogy a hatékony gyógyszeres kezelés akár néhány évvel történő elhalasztása is olyan összesített értelemben vett hatékonyságcsökkenéssel jár, ami csak nehezen vagy egyáltalán nem behozható a később alkalmazott, erősebb gyógyszerekkel. Mindez nem jelenti azt sem, hogy minden fiatalnak a lehető legerősebb gyógyszert kellene szednie: van, akinek olyan jóindulatú a betegsége, hogy a várható élettartama alatt amúgy sem kerülne súlyosabb rokkantsági állapotba.
Az új eredmények alapján különösen az idősebb betegeknek érdemes lehet átbeszélniük kezelőorvosukkal az alkalmazott gyógyszeres terápiájukat.
Bővebben:
Meta-analysis of the Age-Dependent Efficacy of Multiple Sclerosis Treatments
Másfél hete Párizsban tartották az ECTRIMS konferenciát, ahol különböző kutatási eredményeket osztottak meg egymással a szakma képviselői. A konferencia anyagának sclerosis multiplex gyógyszerekkel kapcsolatos részeiből szemezgettünk.
Kvantumpontok, vagy más néven nano-méretű (a milliméter egymilliomod része) részecskék segítségével sikerült átprogramozni az egerek immunrendszerét úgy, hogy az ne támadja meg a myelinhüvelyt. Ennek azért van jelentősége a sclerosis multiplex páciensek számára, mert az ő betegségük lényege, hogy az immunrendszer megtámadja és pusztulásra ítéli az idegeket körülvevő myelinburkot.
Az antigének azok az anyagok, melyeket az immunrendszer felismer, és immunválasszal reagál rájuk. A kutatók myelin-antigéneket helyeztek el rendkívül apró részecskéken, amiket azután egerekbe juttattak. Próbálkoztak sok antigént tartalmazó kevés kvantumpont, valamint kevés antigént tartalmazó sok kvantumpont bejuttatásával is. Mint kiderült, ez utóbbi alkalmas arra, hogy az egerek immunrendszere toleranciát fejlesszen ki a myelin-antigénekkel szemben. Az így átprogramozott immunrendszer a továbbiakban az egér agyában lévő myelint már nem támadja meg.
A már meglévő gyógyszerekhez képest ez a kezelés azért lenne sokkal hasznosabb, mert az immunrendszer elnyomása helyett annak átprogramozásával dolgozik, így várhatóan nem növeli más megbetegedések kockázatát, és jóval kevesebb mellékhatással jár majd az alkalmazása.
Bővebben: Engineering Immunological Tolerance Using Quantum Dots to Tune the Density of Self-Antigen Display
Egy 2017 januárjában publikált kutatás 3 évnyi FAERS-adat áttekintése alapján több olyan esetet talált, ahol az SM kezelésére is használt dimetil-fumarát (azaz a Tecfidera tabletta hatóanyaga) nagy valószínűséggel májkárosodást okozott.
Az összesen 151 találatból 14 esetben volt elég adat ahhoz, hogy valószínű (11) vagy lehetséges (3) ok-okozati összefüggést feltételezhessenek. A májkárosodás mértéke 8 esetben mérsékelt vagy mérsékelt-súlyos, 3 esetben enyhe volt. Egyik esetben sem került sor szervátültetésre vagy halálra, 10 beteg viszont kórházi kezelésre kényszerült. A májkárosodás a gyógyszer szedése után 4 és 302 nap között (átlagosan 101 nap után) jelentkezett, 7 esetben történt 30 napon belül.
A probléma jelentkezésekor minden beteg felhagyott a gyógyszer szedésével, és 13 esetben, ahol volt erről adat, mindegyiküknek helyreálltak a mért értékei.
A májkárosodás pontos mechanizmusát a kutatók nem tudták megállapítani, lehetséges okokként a gyógyszerérzékenységet, az autoimmun hepatitist (azaz autoimmun eredetű májgyulladást), illetve a fertőzést jelölték meg.
A Tecfidera betegtájékoztatója jelenleg is rendszeres máj- és vesekontrollt ír elő, a kutatók azonban hangsúlyozzák, hogy az orvosoknak az esetlegesen előforduló súlyos májkárosodással is számolniuk kell. Mivel ez egy új kutatás, és nem biztos, hogy minden kezelőorvoshoz eljutott már, ha te is Tecfidera tablettát szedsz, érdemes lehet erre rákérdezni az orvosodnál.
Bővebben:
Liver injury associated with dimethyl fumarate in multiple sclerosis patients