Új gyógyszer a sclerosis multiplex kezelésére: piacra került az Ocrevus

az Ocrevus logójaA tegnapi napon az FDA engedélyezte az Ocrevus amerikai forgalmazását a sclerosis multiplex relapszáló-remittáló és elsődleges progresszív formájának kezelésére. Ez a lépés elsősorban a progresszív betegek számára bír életbevágó jelentőséggel, hiszen az orvostudománynak eddig semmilyen eszköze nem volt az ő betegségük megfékezésére. Ugyanakkor a relapszáló pácienseknek is minden okuk megvan az örömre, hiszen a kísérletek szerint az Ocrevus az esetek közel felében teljesen megállította az RRSM lefolyását.

Hogyan működik az Ocrevus?

A legtöbb SM-gyógyszer a T-sejtekre fejti ki hatását. Ezzel szemben az Ocrevus a B-sejteket veszi célba. A B-sejtek felületén ugyanis van egy CD20-nak keresztelt fehérjemolekula, aminek nagyobb szerepe van a betegség lefolyásában, mint azt korábban gondolták. A CD20-as B-sejtek közvetlen kárt okoznak a myelinhüvelyben és magában az idegsejtben egyaránt. Az Ocrevus hatóanyaga, az ocrelizumab a CD20 molekula ellenanyaga, ami az érett B-sejteket megtámadva fejti ki hatását.

Mindez persze nem érvényteleníti a T-sejtek érintettségét SM-ben. A B-sejtek a T-sejtekkel karöltve felelősek a gyulladásos agyi léziókért és ennélfogva a betegek állapotának súlyosbodásáért. Az Ocrevus működési elve azért rendhagyó, mert az eddigi terápiák a T-sejteken keresztül fejtették ki hatásukat. Ezt úgy lehet elképzelni, mint két utat, amelyek egy idő után egybefutnak. Eddig mindenki a T-utat taposta, de most végre valaki a B-útvonalat is felfedezte. Igaz, hogy a végén a két szál összefut, de azzal, hogy a B-úton vívott harc erőteljesebb, az Ocrevus az SM minden eddiginél hatékonyabb kezelési módja lett.

Mennyire hatásos az Ocrevus?

2011-ben sokakat meglepett, hogy az Ocrevus tulajdoncége, a Genentech bejelentette, a B-sejteket célba véve a betegek kétharmada tünetmentessé vált: sem új léziójuk nem keletkezett, sem új relapszuson nem estek át, és a progressziónak semmi jelét nem mutatták.

A gyógyszer hatásfoka azonban a további kísérletek során vált egyre világosabbá.

Egy több mint két éven keresztül folytatott, elsődleges progresszív betegek körében végzett vizsgálat során fél év alatt 25%-kal sikerült csökkenteni a progresszió mértékét a placebóhoz képest, valamint a páciensek 42%-a semmiféle progressziót nem mutatott a bő két év során.
(A tanulmány fedőneve az ORATORIO volt.)

A relapszáló betegek körében végzett két vizsgálatban kontrollként nem placebót, hanem a Rebif nevű, interferon-béta-1a hatóanyagú gyógyszert alkalmazták, és annak hatásfokához viszonyították az Ocrevus eredményeit. A Rebifhez képest az új gyógyszer 46 illetve 47%-kal csökkentette az éves relapszus-számot, 94 illetve 95%-kal csökkentette az új léziók számát közel két év alatt, és a betegek 64 illetve 89%-a maradt teljesen tünetmentes (a tünetmentességbe beleszámították az agyi léziókat, a tüneteket okozó relapszusokat és a progressziót egyaránt). Ráadásul minél tovább kezelték a betegeket az Ocrevus-szal, annál többük érte el a teljes tünetmentességet.
(A tanulmányok fedőnevei az OPERA I és OPERA II voltak.)

Mik az Ocrevus mellékhatásai?

Minden gyógyszernek, ami hat a szervezetre, mellékhatásai is vannak. Ez alól sajnos az Ocrevus sem kivétel. Ugyanakkor a terápiás hatás mértékéhez képest az Ocrevus meglepően kíméletes a szervezetre.

Az Ocrevus-szal és a placebóval kezelt elsődleges progresszív betegek között, valamint az Ocrevus-szal és a Rebiffel kezelt relapszáló betegek között egyaránt azonos mértékű mellékhatásokat tapasztaltak, az enyhe és a súlyos mellékhatásokat is beleértve.

Minden immunrenszerre ható gyógyszer esetében jogos aggodalom a fertőzésekre való hajlam, de az Ocrevus szerencsére ebben sem igazán különbözött a két-két kísérleti csoport között. Csupán néhány olyan enyhe fertőzés volt gyakoribb az Ovrevus-szal kezelt relapszáló betegek között, mint a megfázás és a herpesz. Ez a kíméletes hatásmechanizmus annak köszönhető, hogy az Ocrevus nem az őssejteket vagy a plazmasejteket veszi célba, amelyek az antitestek termelését végzik. A CD20 molekula nincs jelen minden immunsejten, csak egy kis hányadukon, így a többiek zavartalanul fel tudják venni a harcot a fertőzésekkel és egyéb megbetegedésekkel szemben.

A rossz hír azonban, hogy mindhárom vizsgálat során az derült ki, az Ocrevus megduplázza a rák kialakulásának esélyét.

Mikor lesz elérhető Magyarországon is?

az Európai Unió zászlójaAz FDA tegnapi engedélyezése csak az Egyesült Államokban történő használatra érvényes. Noha ott már két héten belül az orvosi protokoll részévé válik a gyógyszer használata, az európai piac kapui még zárva vannak az Ocrevus előtt. A Genentech már kérelmezte az engedélyezését az EMA felé is, akik minden valószínűség szerint az FDA-hoz hasonló pozitív ítéletet fognak hozni, így remélhetőleg hamarosan az Európai Unió országaiban élő betegek számára is elérhetővé válik ez az új terápiás lehetőség.

Forrásként szolgáló cikkek

FDA Approves Ocrevus as 1st MS Treatment for Both Relapsing and Primary Progressive Forms
Ocrevus’ Journey from Defiant Idea to Game-Changing Treatment
5 Things to Know About the New MS Drug Ocrevus
Ocrevus and the Hope of ‘Ending MS Forever’: Interview with MS Society’s Tim Coetzee

Az idei ACTRIMS konferencia hírei

az ACTRIMS 2017-es konferenciájának logójaAz ACTRIMS a sclerosis multiplex kutatásának és gyógyításának amerikai bizottsága. A szervezet a múlt héten tartotta éves szakmai konferenciáját Floridában. Az ott bemutatott kutatási eredményekből szemezgettünk.

Tovább olvasom

Kannabisz és sclerosis multiplex – felhívás és lehetőségek

kannabisz növényKannabisz és sclerosis multiplex címmel tartott filmvetítő és beszélgető estet a Társaság a Szabadságjogokért (TASZ) és a Magyar Orvosi Kannabisz Egyesület (MOKE). A rendezvényen, melyen az orvosi kannabisz SM-re történő, igazolt hatásáról valamint a gyógyszerigénylési lehetőségekről esett szó, mi is részt vettünk.

Tovább olvasom

Hamarosan itt az első gyógyszer progresszív SM-re

Ocrevus feliratAmerikai neurológusok ez év végére várják, hogy az FDA engedélyezze a Roche által gyártott Ocrevus (ocrelizumab) nevű gyógyszert. Ez lesz az első olyan szer, ami a relapszáló-remittáló SM mellett a progresszív SM-re is pozitív hatással van, ezért nagy várakozás övezi az engedélyeztetést. A megkérdezett neurológusok harmada már tervbe vette az Ocrevus felírását betegeinek.

A gyógyszer hatásmechanizmusa eltér az eddig használt szerektől, mert az nem az immunrendszer T-sejtjeit, hanem a CD20-pozitív B-sejtjeit veszi célba. A feltételezések szerint ez utóbbiak indítják el azokat a folyamatokat, amik végül a rokkantsághoz vezetnek.

A placebót szedő elsődleges progresszív SM betegekhez képest az Ocrevus-szal kezelt páciensek csoportjában 47%-kal nőtt azok száma, akiknél nem volt kimutatható betegségrosszabbodás a 2 és fél éven át tartó kísérlet utolsó 3 hónapjában. Relapszáló SM-esek (RRSM és SPSM relapszusokkal) esetén az interferon-béta-1a-hoz hasonlítva ez az érték 75%-ra jött ki egy 2 évig tartó kísérlet során.

Bővebben:
Neurologists Anticipate FDA Approval of Ocrevus as 1st Progressive MS Treatment
Phase III efficacy results of investigational medicine OCREVUS® (ocrelizumab) reinforced by exploratory analyses in two forms of multiple sclerosis

Kísérleti SM gyógyszer tesztelésére várnak jelentkezőket

A GeNeuro nevű svájci gyógyszercég megkezdi nagy várakozással kísért termékének, az egyelőre még csúnyán hangzó GNbAC1 nevű sclerosis multiplex gyógyszernek IIb fázisú tesztelését. A kutatáshoz Magyarországról is várnak jelentkezőket.

Tovább olvasom

Koleszterincsökkentő gyógyszert sclerosis multiplexre?

A koleszterincsökkentő gyógyszerek aduásza a sztatinok csoportja. Ez a legelterjedtebben alkalmazott gyógyszer a világon, ami széleskörű szükségletessége mellett azért is közkedvelt, mert keveseknél okoz mellékhatásokat.

egy orvos egy nagy piros szívet tart a kezébenA sztatinok egyik típusa a szimvasztatin. Erről csak nemrégiben derült ki az a meglepő tény, hogy koleszterin- és vérzsírcsökkentő, az erek belső falának funkcióját segítő, valamint érszűkületgátló hatásai mellett az olyan autoimmun betegségekben is jótékony szerepet játszhat, mint az 1-es típusú cukorbetegség, a sokízületi gyulladás (rheumatoid arthritis) vagy éppen a sclerosis multiplex. A szimvasztatin ugyanis gyulladásgátló erővel is bír.

Annak ellenére, hogy a szimvasztatint nem erre a célra tervezték, a hatóanyag egyfajta dugóként működik azokban a fehérjékben, amelyek a szervezetet támadó immunsejteket a gyulladás területén tartják. Ha ez a dugó jelen van, az immunsejtek nem tudnak tovább közreműködni a gyulladás fenntartásában, erősödésében és terjedésében.

Ezt a mechanizmust eddig csak laboratóriumi körülmények között figyelték meg, ezért mindenképpen szükséges, hogy a kutatók reprodukálják a hatást élő szervezetben is, de ha ez sikerül, az az autoimmun betegségek terápiájában egy új fejezetet nyithat.

Bővebben: Effect of cholesterol medicine on inflammatory diseases mapped

Hogyan tesztelik a gyógyszereket?

A klinikai kutatás szakaszai

olvasási idő: 9 perc


gyógyszer adagok

A gyógyszeriparban dolgozó kutatók azon dolgoznak, hogy a jelenleg használatban lévő gyógyszerek további fejlesztéseknek köszönhetően még nagyobb hatékonysággal működjenek, illetve hogy az egyelőre gyógyíthatatlan betegségekre megtalálják a gyógymódot. Egy új molekula vagy hatóanyag összeállítása után éveken át tartó kísérletsorozat következik. Ennek célja az új anyag gyógyító erejének és esetleges nem kívánt hatásának feltérképezése. A gyógyszerek klinikai vizsgálatával garantálható, hogy az új anyag csak akkor kerül a betegek kezébe, ha az biztonságos és valóban hatékony a páciens betegségére.

Tovább olvasom

Engedélyezték a Zinbryta használatát Amerikában

Az amerikai gyógyszerhatóság (FDA) engedélyezte a Zinbryta alkalmazását RRMS betegek kezelésére.

Zinbryta logója

A Zinbryta hatásmechanizmusáról már írtunk. A gyógyszer embereken történő tesztelése során a placebóhoz és az Avonex nevű interferon injekcióhoz képest is hatékonyabbnak bizonyult. Az 1 illetve majdnem 3 éven át tartó megfigyelés során a Zinbrytával kezelt páciensek kevesebb relapszuson estek át.

A dolog szépséghibája, hogy az új szert csak azok kaphatják meg, akik már legalább két másik kezelési módra rosszul reagáltak. A Zinbryta mellékhatásai ugyanis igen súlyosak lehetnek, többek között immunzavarokhoz – pl. vastagbélgyulladáshoz, bőrreakciókhoz, a nyirokcsomók duzzanatához, fertőzésekkel szembeni csökkent védekezőképességhez – vagy akár halálos kimenetelű májkárosodáshoz vezethet. Éppen emiatt a Zinbryta egyelőre csak egy korlátozott elosztási program keretében hozzáférhető, és szigorú megfigyeléssel követik a páciensek egészségi állapotának alakulását.

A leggyakoribb mellékhatások természetesen nem voltak ennyire súlyosak. A legtöbb páciens megfázáshoz és influenzához hasonló tüneteket, felső légúti fertőzéseket, torokfájást, bőrgyulladást, kiütéseket, ekcémát, megnövekedett nyirokcsomókat és depressziót tapasztalt magán a vizsgálat évei alatt.

A Zinbryta hivatalos honlapján angol nyelven elérhető a részletes betegtájékoztató.

Bővebben: FDA approves Zinbryta

Új gyógyszer a láthatáron: Zinbryta

Az Európai Gyógyszerügynökség jóváhagyásra javasolta a Biogen gyár Zinbryta névre keresztelt új, RRMS kezelésére kifejlesztett gyógyszerének forgalmazását. A termék hatóanyaga egyébként a daclizumab, ami nem új a nap alatt. Hatásmechanizmusa, hogy a CD25-höz kötve megakadályozza az interleukin-2 CD25-höz kapcsolódását. Ezáltal csökkenti a relapszusok gyakoriságát és mérsékli a mozgáskorlátozottság progresszióját. A Zinbryta 150 mg-os kiszerelésben lesz elérhető, és havonta kell beadni bőr alatti injekció formájában.

Bővebben: Pending EC decisions – Zinbryta

SM-ben is hatékony rákgyógyszer: Rituximab

Egy svéd kutatás eredménye szerint a Rituximab hatékonyabb az RRMS jelenlegi egyik legerősebb ütőkártyájánál, a Gilenyánál.

A Rituximab egy mesterséges antitest, ami csökkenti a B-sejtek számát, ezért manapság olyan betegségek kezelésére használják, melyeket a B-sejtek túl nagy száma, hiperaktivitása vagy diszfunkciója jellemez. Ilyenek például a limfóma, a leukémia, a szervátültetés utáni kilökődés és egyes autoimmun betegségek.

A két gyógyszer másfél éven át tartó összehasonlítása során a Rituximabbal kezelt betegek kevesebb relapszuson estek át, kevesebb léziójuk volt, és a kevesebb mellékhatást tapasztaltak. A Rituximab ráadásul jóval olcsóbb a jelenlegi sztenderd SM terápiáknál.

Bővebben: Lymphoma Drug, Rituximab, Highly Effective in Treating Relapsing MS