Új gyógyszer a sclerosis multiplex kezelésére: piacra került az Ocrevus

az Ocrevus logójaA tegnapi napon az FDA engedélyezte az Ocrevus amerikai forgalmazását a sclerosis multiplex relapszáló-remittáló és elsődleges progresszív formájának kezelésére. Ez a lépés elsősorban a progresszív betegek számára bír életbevágó jelentőséggel, hiszen az orvostudománynak eddig semmilyen eszköze nem volt az ő betegségük megfékezésére. Ugyanakkor a relapszáló pácienseknek is minden okuk megvan az örömre, hiszen a kísérletek szerint az Ocrevus az esetek közel felében teljesen megállította az RRSM lefolyását.

Hogyan működik az Ocrevus?

A legtöbb SM-gyógyszer a T-sejtekre fejti ki hatását. Ezzel szemben az Ocrevus a B-sejteket veszi célba. A B-sejtek felületén ugyanis van egy CD20-nak keresztelt fehérjemolekula, aminek nagyobb szerepe van a betegség lefolyásában, mint azt korábban gondolták. A CD20-as B-sejtek közvetlen kárt okoznak a myelinhüvelyben és magában az idegsejtben egyaránt. Az Ocrevus hatóanyaga, az ocrelizumab a CD20 molekula ellenanyaga, ami az érett B-sejteket megtámadva fejti ki hatását.

Mindez persze nem érvényteleníti a T-sejtek érintettségét SM-ben. A B-sejtek a T-sejtekkel karöltve felelősek a gyulladásos agyi léziókért és ennélfogva a betegek állapotának súlyosbodásáért. Az Ocrevus működési elve azért rendhagyó, mert az eddigi terápiák a T-sejteken keresztül fejtették ki hatásukat. Ezt úgy lehet elképzelni, mint két utat, amelyek egy idő után egybefutnak. Eddig mindenki a T-utat taposta, de most végre valaki a B-útvonalat is felfedezte. Igaz, hogy a végén a két szál összefut, de azzal, hogy a B-úton vívott harc erőteljesebb, az Ocrevus az SM minden eddiginél hatékonyabb kezelési módja lett.

Mennyire hatásos az Ocrevus?

2011-ben sokakat meglepett, hogy az Ocrevus tulajdoncége, a Genentech bejelentette, a B-sejteket célba véve a betegek kétharmada tünetmentessé vált: sem új léziójuk nem keletkezett, sem új relapszuson nem estek át, és a progressziónak semmi jelét nem mutatták.

A gyógyszer hatásfoka azonban a további kísérletek során vált egyre világosabbá.

Egy több mint két éven keresztül folytatott, elsődleges progresszív betegek körében végzett vizsgálat során fél év alatt 25%-kal sikerült csökkenteni a progresszió mértékét a placebóhoz képest, valamint a páciensek 42%-a semmiféle progressziót nem mutatott a bő két év során.
(A tanulmány fedőneve az ORATORIO volt.)

A relapszáló betegek körében végzett két vizsgálatban kontrollként nem placebót, hanem a Rebif nevű, interferon-béta-1a hatóanyagú gyógyszert alkalmazták, és annak hatásfokához viszonyították az Ocrevus eredményeit. A Rebifhez képest az új gyógyszer 46 illetve 47%-kal csökkentette az éves relapszus-számot, 94 illetve 95%-kal csökkentette az új léziók számát közel két év alatt, és a betegek 64 illetve 89%-a maradt teljesen tünetmentes (a tünetmentességbe beleszámították az agyi léziókat, a tüneteket okozó relapszusokat és a progressziót egyaránt). Ráadásul minél tovább kezelték a betegeket az Ocrevus-szal, annál többük érte el a teljes tünetmentességet.
(A tanulmányok fedőnevei az OPERA I és OPERA II voltak.)

Mik az Ocrevus mellékhatásai?

Minden gyógyszernek, ami hat a szervezetre, mellékhatásai is vannak. Ez alól sajnos az Ocrevus sem kivétel. Ugyanakkor a terápiás hatás mértékéhez képest az Ocrevus meglepően kíméletes a szervezetre.

Az Ocrevus-szal és a placebóval kezelt elsődleges progresszív betegek között, valamint az Ocrevus-szal és a Rebiffel kezelt relapszáló betegek között egyaránt azonos mértékű mellékhatásokat tapasztaltak, az enyhe és a súlyos mellékhatásokat is beleértve.

Minden immunrenszerre ható gyógyszer esetében jogos aggodalom a fertőzésekre való hajlam, de az Ocrevus szerencsére ebben sem igazán különbözött a két-két kísérleti csoport között. Csupán néhány olyan enyhe fertőzés volt gyakoribb az Ovrevus-szal kezelt relapszáló betegek között, mint a megfázás és a herpesz. Ez a kíméletes hatásmechanizmus annak köszönhető, hogy az Ocrevus nem az őssejteket vagy a plazmasejteket veszi célba, amelyek az antitestek termelését végzik. A CD20 molekula nincs jelen minden immunsejten, csak egy kis hányadukon, így a többiek zavartalanul fel tudják venni a harcot a fertőzésekkel és egyéb megbetegedésekkel szemben.

A rossz hír azonban, hogy mindhárom vizsgálat során az derült ki, az Ocrevus megduplázza a rák kialakulásának esélyét.

Mikor lesz elérhető Magyarországon is?

az Európai Unió zászlójaAz FDA tegnapi engedélyezése csak az Egyesült Államokban történő használatra érvényes. Noha ott már két héten belül az orvosi protokoll részévé válik a gyógyszer használata, az európai piac kapui még zárva vannak az Ocrevus előtt. A Genentech már kérelmezte az engedélyezését az EMA felé is, akik minden valószínűség szerint az FDA-hoz hasonló pozitív ítéletet fognak hozni, így remélhetőleg hamarosan az Európai Unió országaiban élő betegek számára is elérhetővé válik ez az új terápiás lehetőség.

Forrásként szolgáló cikkek

FDA Approves Ocrevus as 1st MS Treatment for Both Relapsing and Primary Progressive Forms
Ocrevus’ Journey from Defiant Idea to Game-Changing Treatment
5 Things to Know About the New MS Drug Ocrevus
Ocrevus and the Hope of ‘Ending MS Forever’: Interview with MS Society’s Tim Coetzee

Új gyógyszer a láthatáron: Zinbryta

Az Európai Gyógyszerügynökség jóváhagyásra javasolta a Biogen gyár Zinbryta névre keresztelt új, RRMS kezelésére kifejlesztett gyógyszerének forgalmazását. A termék hatóanyaga egyébként a daclizumab, ami nem új a nap alatt. Hatásmechanizmusa, hogy a CD25-höz kötve megakadályozza az interleukin-2 CD25-höz kapcsolódását. Ezáltal csökkenti a relapszusok gyakoriságát és mérsékli a mozgáskorlátozottság progresszióját. A Zinbryta 150 mg-os kiszerelésben lesz elérhető, és havonta kell beadni bőr alatti injekció formájában.

Bővebben: Pending EC decisions – Zinbryta

SM-ben is hatékony rákgyógyszer: Rituximab

Egy svéd kutatás eredménye szerint a Rituximab hatékonyabb az RRMS jelenlegi egyik legerősebb ütőkártyájánál, a Gilenyánál.

A Rituximab egy mesterséges antitest, ami csökkenti a B-sejtek számát, ezért manapság olyan betegségek kezelésére használják, melyeket a B-sejtek túl nagy száma, hiperaktivitása vagy diszfunkciója jellemez. Ilyenek például a limfóma, a leukémia, a szervátültetés utáni kilökődés és egyes autoimmun betegségek.

A két gyógyszer másfél éven át tartó összehasonlítása során a Rituximabbal kezelt betegek kevesebb relapszuson estek át, kevesebb léziójuk volt, és a kevesebb mellékhatást tapasztaltak. A Rituximab ráadásul jóval olcsóbb a jelenlegi sztenderd SM terápiáknál.

Bővebben: Lymphoma Drug, Rituximab, Highly Effective in Treating Relapsing MS